最近，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究者们发现一类新型的药物能够有效治疗最常见的急性骨髓淋巴瘤(AML)。TLF3基因突变被认为是AML复发以及患者死亡的相关标志物。在首次临床试验中，研究者们给AML患者使用了gilteritinib(一类FLT3抑制剂)。结果显示，该药物具有较强的耐受性，而且能够起到相当不错的治疗效果。结果发表在《Lancet Oncology》杂志上。
FLT3是AML患者最常见的基因突变之一，FLT3的突变存在于患者30%的淋巴细胞中。临床上，这些突变伴随着AML的复发以及最终的死亡。为了避免肿瘤的再次发作，癌症学家们对AML患者使用了较强烈的化学疗法以及骨髓移植疗法，但这些方法也不能起到绝对的保护作用。FLT3基因在正常的骨髓细胞中正常表达，调控了血细胞的正常生长。FLT3的突变则会导致淋巴细胞的生长失去控制。
在这一临床试验中，Perl等人检测了gilteritinib(ASP2215)在复发性AML患者(同时对化学疗法不再具有响应性)的治疗效果。在252名参与研究的患者中，有76%存在FLT3的突变。这些患者群体中国有67名给予了120mg药物刺激，100给予了200mg药物刺激。结果显示，80mg或以上剂量的gilteritinib能够有效抑制FLT3的突变以及活性，同时这一剂量范围能够使患者的寿命获得显著的延长。总之，有49%的携带FLT3突变的患者出现了阳性的反应，而在不携带该突变的患者中仅有12%对药物有响应。
在淋巴瘤细胞中，FLT3基因的进一步突变(D835)会导致其对FLT3的抑制剂产生耐药性，但Gilteritinib在实验室环境下表现出了抵抗D835突变的效果，临床试验中，Gilteritinib也体现出了相当的治疗效果。此外，该药物也表现出了良好的耐受性。
目前，研究者们希望比较Gilteritinib与常规的化学疗法对于具有耐药性的FLT3突变淋巴瘤患者的治疗效果，相关临床试验正在进行中。
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