近日，科技部公布了国家科技重大专项项目立项资助名单，徐州医科大学麻醉学院马钧教授团队联合北京大学附属第一医院和北京大学基础医学院获批2025年度“脑科学与类脑研究”国家科技重大专项－《聚甘氨酸（polyG）蛋白异常聚集引发神经退行性疾病的神经机制及靶向干预研究》，获批总经费300万元。
国内外研究发现聚甘氨酸（polyglycine, polyG）蛋白的异常聚集是多种神经退行性疾病的核心病理特征，并将由polyG蛋白引起的一类疾病命名为polyG疾病。由于polyG蛋白致病机制尚未完全明确，目前尚缺乏针对polyG疾病的有效治疗手段。本项目以团队前期发现的神经退行性疾病相关新致病基因NOTCH2NLC为切入点，综合利用细胞、哺乳动物模型、类脑模型，探究polyG核心病理蛋白的异常聚集、传播及致病的分子、细胞和神经环路机制，并开发同时靶向polyG mRNA和蛋白的新型基因治疗药物，完成临床前干预研究。
马钧教授从事情绪与精神疾病的神经机制方面的基础研究工作，已在Nature Neuroscience、Nature Communications等国际期刊发表十余篇论文，其团队承担本项目的子课题之一，主要负责解析polyG蛋白在体传播和致病的神经环路机制。（作者: 杜颖）
